目 录
第1章
药品管理准入协议的介绍
1.1 背景....................................................................................................................1
1.2 定义和概念........................................................................................................4
1.3 全球概况............................................................................................................5
1.4 从价格管理到费用管理的政策转变................................................................8
1.5 MEAs的未来发展方向.....................................................................................9
参考文献.....................................................................................................................9
第2章
药品管理准入协议的定义与分类
2.1 定义..................................................................................................................13
2.2 MEAs的分类及其对药品市场的影响...........................................................14
2.2.1 基于财务的协议.................................................................................14
2.2.2 基于疗效的协议.................................................................................16
2.2.3 基于服务的协议.................................................................................19
2.3 结论..................................................................................................................20
参考文献...................................................................................................................20
第3章
意大利从基于证据进展的报销协议到基于个体疗效的报销协议
3.1 CRONOS项目.................................................................................................28
3.2 IPBAs的兴起
..................................................................................................32
高值药品市场准入协议——从方案设计到医保定价的国际经验XX XX
3.3 结论..................................................................................................................34
参考文献...................................................................................................................34
第4章
基于证据进展的报销方案——英国多发性硬化症药物“昂贵的失败”？
4.1 MS的
CED方案实施
......................................................................................42
4.2 其他国家
HTA对
MS药物的建议..................................................................45
4.3 结论..................................................................................................................48
参考文献...................................................................................................................48
第5章
各国药品管理准入协议实施情况比较
5.1 法国..................................................................................................................51
5.1.1 艾可拓
.（吡格列酮）Actos.（Pioglitazone）和文迪雅
.
（罗格列酮）Avandia.（Rosiglitazone）治疗
2型糖尿病的
CED/P4P协议.....................................................................................53
5.1.2 希敏佳
.（培塞利珠单抗）Cimzia.（Certolizumab Pegol）
治疗类风湿性关节炎的
P4P协议 .....................................................53
5.1.3 Imnovid.（Pomalidomide）治疗多发性骨髓瘤的
P4P协议...........53
5.1.4 泰毕全
.（达比加群酯）Pradaxa.（Dabigatran）、拜瑞妥
.
（利伐沙班）Xarelto.（Rivaroxaban）治疗心脑血管疾病的
CED/P4P/PVA.....................................................................................54
5.1.5 Risperdal Consta.（Risperidone）治疗精神分裂症的
CED/
P4P协议 ..............................................................................................54
5.1.6 Kymriah.（Tisagenlecleucel）治疗
B细胞性急性淋巴母
细胞白血病（Acute Lymphoblastic Leukaemia，ALL）和
弥漫性大
B细胞淋巴瘤（Diffuse Large B-Cell Lymphoma，
DLBCL）的
CED ...............................................................................54
5.2 德国..................................................................................................................55
5.2.1 Kymriah.（Tisangelecleucel）治疗
B细胞
ALL和
DLBCL的
P4P协议和折扣 ..................................................................................57
5.2.2 Mavenclad.（Cladribine）治疗多发性硬化症的
P4P协议和折扣 ....57
5.3 意大利..............................................................................................................57
5.3.1 安适利
.（维布妥昔单抗）Adcetris.（Brentuximab Vedotin）
治疗淋巴瘤的
CED/P4P协议
............................................................59
5.3.2 安理申
.（多奈哌齐）Aricept.（donepezil）治疗阿尔茨海默
病的
P4P协议 .....................................................................................60
5.3.3 安维汀
.（贝伐珠单抗）Avastin.（Bevacizumab）用于肿瘤
多适应证的
P4P协议及特定适应证定价 .........................................60
5.3.4 赫赛汀
.（曲妥珠单抗）Herceptin.（Trastuzumab）和帕捷特
.
（帕妥珠单抗）Perjeta.（Pertuzumab）联合治疗乳腺癌的组合
折扣.....................................................................................................61
5.3.5 奥莱森
.（西美瑞韦）Olysio.（Simeprevir）和
Incivo.
（Tela-previr）治疗丙肝的组合协议 .................................................61
5.3.6 Strimvelis.（自体
CD34+富集细胞分数）治疗腺苷脱氨酶
缺失（ADA）导致的重症联合免疫缺陷的
P4P协议.....................61
5.3.7 艾思瑞
.（吡非尼酮）Esbriet.（Pirfenidone）治疗特发性
肺纤维化的
P4P协议 .........................................................................62
5.3.8 Kymriah.（Tisagenlecleucel）治疗
B细胞
ALL和
DLBCL的
P4P协议 ..............................................................................................62
5.4 荷兰..................................................................................................................62
5.4.1 Imnovid.（Pomalidomide）治疗多发性骨髓瘤的P4P协议和折扣.....64
5.4.2 赫赛莱
.（恩美曲妥珠单抗）Kadcyla.（Trastuzumab
Emta-nsine）治疗乳腺癌的
P4P协议 ...............................................64
5.4.3 美而赞
.（阿糖苷酶
α）Myozyme.（Alglucosidase α）
治疗庞贝氏症的
CED ........................................................................64
5.4.4 瑞普佳
.（阿加糖酶
α）Replagal.（Agalsidase Alpha）
治疗法布雷病的
CED ........................................................................65
5.4.5 茁乐
.（奥马珠单抗）Xolair.（Omalizumab）治疗哮喘和
慢性荨麻疹的
P4P协议 .....................................................................65
高值药品市场准入协议——从方案设计到医保定价的国际经验XXII XXII
5.4.6 诺西那生钠
Spinraza.（Nusinersen）治疗脊髓性肌肉萎缩症
（Spinal Muscular Atrophy，SMA）的
CED .....................................66
5.5 西班牙..............................................................................................................66
5.5.1 易瑞沙
.（吉非替尼）Iressa.（Gefitinib）治疗非小细胞
肺癌的
P4P协议 .................................................................................67
5.5.2 ChondroCelect.（自体软骨细胞疗法）治疗膝关节症状性软骨
缺损的
P4P协议和预算封顶 .............................................................67
5.5.3 希敏佳
.（培塞利珠单抗）Cimzia.（Certolizumab Pegol）
治疗类风湿性关节炎的
P4P协议 .....................................................67
5.5.4 丙型肝炎药物的协议、预算和用量封顶.........................................68
5.5.5 索华迪
.（索磷布韦）Sovaldi.（Sofosbuvir）治疗丙型肝炎的
P4P协议和预算上限 ..........................................................................68
5.5.6 诺西那生钠
Spinraza.（Nusinersen）治疗脊髓性
肌肉萎缩（SMA）的
CED和折扣 ...................................................68
5.5.7 达必妥
.（度普利尤单抗）Dupixent.（Dupilumab）治疗重度
特应性皮炎的
CED ............................................................................68
5.6 瑞典..................................................................................................................69
5.6.1 Duodopa.（Levodopa/Carbidopa）治疗晚期帕金森病的
CED ......70
5.6.2 诺欣妥
.（沙库巴曲
/缬沙坦）Entresto.（Sacubitril/Valsartan）
治疗心力衰竭的基于财务的
MEA和数据收集
...............................71
5.6.3 Raxone.（Idebenone）治疗
Leber遗传性视神经病变的基于
财务的
MEA和数据收集
...................................................................71
5.6.4 丙型肝炎药物（直接抗病毒药物）的治疗类别协议.....................71
5.6.5 Orkambi.（Lumacaftor/Ivacaftor）治疗囊性纤维化的组合协议...71
5.6.6 泽珂
.（阿比特龙）Zytiga.（Abiraterone）治疗前列腺癌的
P4P/基于财务的协议.........................................................................72
5.7 英国..................................................................................................................72
5.7.1 Kymriah.（Tisagenlecleucel）治疗
B细胞
ALL和
DLBCL的
CED.....................................................................................................74
5.7.2 倍力腾
.（贝利尤单抗）Benlysta.（Belimumab）治疗系统性
红斑狼疮的
CED和患者人数上限....................................................75
5.7.3 修美乐
.（阿达木单抗）Humira.（Adalimumab）治疗化脓性
汗腺炎的疾病特异性定价.................................................................75
5.7.4 Mavenclad.（Cladribine）治疗多发性硬化症的
P4P和折扣.........75
5.7.5 奥莱森
.（西美瑞韦）Olysio.（Simeprevir）治疗丙型肝炎的
P4P协议 ..............................................................................................76
5.7.6 艾诺全
.（格卡瑞韦
/哌仑他韦）Maviret.（Glecaprevir/Pibrentasvir）
和索华迪
.（索磷布韦）Sovaldi.（Sofosbuvir）治疗
丙型肝炎的
P4P协议 .........................................................................76
5.7.7 诺西那生钠
Spinraza.（Nusinersen）治疗脊髓性肌肉
萎缩（SMA）的
CED........................................................................77
5.8 美国..................................................................................................................77
5.8.1 Kymriah.（Tisagenlecleucel）治疗
B细胞
ALL的
P4P协议 ..........79
5.8.2 诺欣妥
.（沙库巴曲
/缬沙坦）Entresto.（Sacubitril/Valsartan）
治疗心力衰竭的
P4P协议 .................................................................79
5.8.3 瑞百安
.（依洛尤单抗）Repatha.（Evolocumab）预防心脏
骤停的
P4P协议 .................................................................................79
5.8.4 度易达
.（度拉糖肽）Trulicity.（Dulaglutide）治疗
2型
糖尿病的基于群体的
P4P协议 .........................................................80
5.8.5 易瑞沙
.（吉非替尼）Iressa.（Gefitinib）治疗非小细胞
肺癌的
P4P协议 .................................................................................80
5.8.6 恩利
.（依那西普）Enbrel.（Etanercept）治疗类风湿性
关节炎的
P4P协议 .............................................................................80
5.8.7 Orbactiv.（Oritavancin）治疗细菌性皮肤感染的优先处方地位 ....81
5.8.8 Aristada.（Aripiprazole Lauroxil）治疗精神分裂症与患者
依从性相关的
PVA .............................................................................81
5.9 加拿大..............................................................................................................81
5.9.1 法布赞
.（阿加糖酶
β）Fabrazyme.（Agalsidase β）和瑞普佳
.
（阿加糖酶
α）Replagal.（Agalsidase α）治疗法布雷病的
CED ...83
5.9.2 丙型肝炎药物的治疗类别折扣.........................................................83
5.9.3 瑞唯抒
.（替度格鲁肽）Revestive.（Teduglutide）治疗
短肠综合征的
P4P协议 .....................................................................83
高值药品市场准入协议——从方案设计到医保定价的国际经验XXIV XXIV
5.10 结论................................................................................................................84
5.10.1 创新
MEAs的关键成功因素 ..........................................................84
5.10.2 创新
MEAs的主要挑战 ..................................................................85
参考文献...................................................................................................................86
第6章
昂贵创新疗法的创新支付
6.1 摊销（分期偿还）...........................................................................................96
6.2 捆绑式支付和治疗周期..................................................................................96
6.3 年金
/分期付款
...............................................................................................97
6.4 健康币..............................................................................................................98
6.5 基于疗效结果的协议（outcome-based arrangements）................................99
6.6 私人或政府机构提供的患者贷款................................................................100
6.7 由民营机构或政府组织提供的支付方贷款................................................100
6.8 政府特别专项基金........................................................................................100
6.9 保险池............................................................................................................101
6.10 再保险............................................................................................................102
6.11 知识产权收购................................................................................................102
6.12 讨论................................................................................................................102
参考文献.................................................................................................................104
第7章
细胞和基因治疗（CGT）的药品准入管理协议
7.1 快速变革中药物研发与临床试验面临挑战................................................106
7.2 细胞和基因疗法（CGT）的临床证据局限性............................................107
7.3 细胞和基因治疗的高昂价格........................................................................107
7.4 药品管理准入协议的实施............................................................................108
7.4.1 奕凯达
.（阿基仑赛注射液）Yescarta.（axicabtagene
ciloleucel）.........................................................................................110
7.4.2 Kymriah.（Tisagenlecleucel）.........................................................113
7.4.3 Zynteglo.（Betibeglogene Autotemcel）.........................................115
7.4.4 Zolgensma.（Onasemnogene Abeparvovec）..................................116
7.4.5 Tecartus.（Brexucabtagene Autoleucel）........................................119
7.4.6 Libmeldy.（CD34+类似物细胞编码
ARSA基因）.......................120
7.5 准入管理协议的实施：挑战和建议............................................................122
7.6 结论................................................................................................................123
参考文献.................................................................................................................124
