中文版前言

近年来，全球生物科技快速发展，突破性创新药疗法可以实现从某

种疾病的重复治疗管理到一次性治愈管理的突破，并有可能实现明确的永

久性治愈，如丙型肝炎直接抗病毒药物和 

CAR-T疗法。这些创新药疗法

在给患者带来治愈希望的同时，其昂贵价格和支付压力也对所有医保支付

方，包括医疗保健系统的可持续发展带来挑战。随着更多创新药的获批上

市，临床疗效和基金影响不确定性对原来适合所有药品的医保准入定价的

通用规则带来了挑战，导致一些高价值、临床亟需的创新药无法被纳入各

国社会医疗保险药品目录并及时惠及患者。

自 

2000年以来，在医药技术创新的驱动下，针对高值创新药研发特

点，以欧美政府为主导的社会医疗保险模式纷纷开始探索有效支付策略。

为了缓解高值创新药可负担压力，创新支付协议即通过风险分担降低医保

支付风险逐渐成为高值药品被纳入国家医保的主要支付模式，并获得不断

发展。值得一提的是， 

2024年年底，美国 

CMS也开始在联邦政府层面针

对一款基因疗法直接与企业谈判，并开展按疗效结果支付的试点。

我国是全球医药大国，新药研发管线居全球第二，但是我国创新药发展

起步相对较晚。然而，过去 

20年的医药创新快速发展，彻底改变了我国患者

新药可及性严重不足的局面。2018年，我国正式开始国家层面医保药品谈判，

将新上市的创新药品快速纳入医保，随着 

2020年药品谈判逐步常态化，也开

始出现新问题。创新药快速更新迭代的同时伴随着新药价格越来越昂贵的支

付矛盾，即欧美国家曾经遇到的问题，也开始在我国医药科技快速发展过程

中出现。因此，在如何有效支付高值创新药并实现共赢的探索上，我们才刚

刚开始。无论是在理论层面，还是实践层面上；无论是在支付端、研发端，

还是医疗端，各相关利益方在创新支付模式上还未形成一定共识。

《高值药品市场准入协议——从方案设计到医保定价的国际经验》一书

详细介绍了基于创新疗法的治疗特点，以及近年来全球药品监管机构加快

高值药品市场准入协议——从方案设计到医保定价的国际经验VIIIVIII

药品审评审批趋势影响下，各国医保支付方如何应对昂贵创新疗法、如何

通过支付模式创新，克服传统卫生技术评价局限性，开始采取其他技术评

价方法，如基于真实世界数据按疗效支付模式。本书收集汇总国际上成熟

市场不同医保体系下，针对昂贵创新药医保支付最前沿专业讨论和观点，

以及市场准入协议发展背景和未来发展趋势。全书信息全面，涵盖了 

9个

国家的市场准入模式，以 

40款独立药物为例，分享了多达 

56个谈判药品

医保准入案例和大量可供参考的国际研究文献。

目前我国出版的相关书籍对医保如何支付创新药国际实践的系统介绍

甚少，专业人员所获得的信息较为片面和分散。因此，提高相关知识普及

和促进医保政策的科学化和精细化管理，在新生态环境下变得愈加重要。

希望本书的出版对我国创新药下一步支付模式改革创新带来有益借鉴，为

所有与创新药医保准入领域相关的专业人士、医药政策研究者和高校研究

生提供宝贵学习机会。

在本书的翻译过程中，我们得到了许多专家的慷慨帮助与支持，他们为

书稿的准确性和专业性贡献了宝贵的意见。特别感谢北京大学全球健康发展

研究院刘国恩院长的专业指导，他的细致审阅使译文更加精准。同时，也感

谢原著作者Mondher Toumi 教授，以线上和邮件的方式多次与翻译团队确认

原文表达的意思以确保中文精准翻译。此外，感谢北京大学第三医院药剂科

药物经济学学者门鹏博士在校对过程中提出的很多宝贵专业意见。最后，也

感谢课题翻译组成员天津大学药物科学与技术学院刘程宇博士、马芳芳硕士，

清华大学医院管理研究院2023级研究生陈艾、孔凡懿、杨景雄在翻译过程中

的认真协助，他们对译版文字的反复推敲促进了本书的及时定稿。此外，也

要感谢上海药明巨诺生物科技有限公司和北京清华长庚医院王闻雅研究员负责

带领的“中国 

-欧盟国际精准医疗领域合作支持计划”（IC2PerMed）项目组

专家的大力支持。在此，谨向所有给予帮助的专家和朋友致以最诚挚的谢意！

陈怡（清华大学医院管理研究院）

吴晶（天津大学医学部药物科学与技术学院） 

2025年 

3月　北京