本书拟通过30个药物研发成功案例，总结药物化学在药物研发过程中的关键性事件以及涉及到的药物化学经验知识，总结相关的知识点，引发学生理解药物化学的核心作用，启发学者对药物化学的兴趣。根据药学教学的特点，本书你针对大学高年级的学生及研究生教学使用。即可选座教材，也可选做参考书，与现有教材匹配使用。

刘刚，清华大学药学院终身教授，清华大学药学院创始人，教育部长江学者特聘教授，清华大学百人教授，协和学者特聘教授，中国药学会科学进步一等奖获得者。

　前 言 什么是药学？要回答这个问题，首先要理解人类为什么需要药物治疗？药物治疗的本质是什么？就我个人理解而言，人体的基本生命活动，包括神志活动、 呼吸运动、新陈代谢等等都是在正常的信号通路（受体）、生化反应（酶）、代谢、以及免疫调节等完美平衡条件下实现的。当它们中的某一个环节失衡，并导致临床症状、或增加临床事件的风险时，即会产生疾病。因此，需要药物将这些基本调控回路的失衡状态再调节回到可接受的平衡状态，来维持人类正常健康生活的能力和水平。中国国家药品监督管理局对药品最新的定义为：用于预防、治疗、诊断人的疾病，有目的调节人的生理机能并规定有适应症或者功能主治、用法和用量的物质，包括中药、化学药和生物制品等。因此，药物需要在具备特定的适应证时才可以使用。 药物化学贯穿了药物研发过程中的全部环节，包括从发现活性化合物、分子的成药性研究、以及药物靶点确证等。药物研发是一个极其艰苦而又充满风险的过程，凝聚了多个交叉学科的知识总结和实践活动。候选药物在上市前的每一个开发阶段都有可能导致失败，如因为、但不限于医学生物学基础研究不够扎实、多种因素导致的安全窗口问题、患者获益（unmet medical needs）及医学伦理问题、市场（驱动的研发过程）等因素。由于药物研发涉及了多个学科的综合影响因素，包括生物学、化学、药理学、毒理学、制剂学、药代\药动、药物分析、制药工艺、生物信息、药物管理（法律法规）、临床及基础医学，统计学，市场（产品）……，因此有人曾比喻，开发一个创新药物比发射一颗卫星还要难！ 从化学层面来说，药物化学家必须对以碳碳键组成的主体结构骨架的有机分子的空间结构有非常...